「ニューリフィックス®」ベータグルカンがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として希少小児疾患および希少疾病用医薬品の指定を米国FDAから取得

希少疾患の研究を通じて自己免疫疾患や乾癬に関する新たな洞察も

東京--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --日本製の「ニューリフィックス®」 ベータグルカンが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、米国食品医薬品局（US FDA）から希少小児疾患指定（RPDD）と希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得しました。これらの指定は、日本およびインドで実施された前臨床試験及び臨床試験の進展を、米国でのFDA承認に向けた臨床試験へとつなげる重要なステップです。

ニューリフィックスのβ1,3-1,6グルカンは、Aureobasidium PullulansのN-163株によって生成される菌体外多糖類で、経口摂取可能なアレルゲンフリーの食品サプリメントです。これまでの研究で、DMDに対する以下の効果と安全性が確認されています。

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  mdxマウスにおいて骨格筋の炎症と線維症を抑制する単独での効果
  


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  mdxマウスでの45日間の筋再生促進効果
  


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  前臨床試験での筋肉疲労スコアの低下
  


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  標準治療との併用によるDMD患者に対する臨床的な安全性
  


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  45日間の臨床試験での血漿ジストロフィンの改善
  


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  6か月間の臨床試験での病気進行の抑制
  


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  DMD患者の腸内細菌叢の構成を改善
  


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  LGMD患者における臨床的改善
  


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  mdxマウスにおける心筋線維症の軽減
  

これらの研究結果は、2009年に始まり、アジアオセアニア筋学センター・日本筋学会 合同学術大会 AOMC-JMS 2024を含む査読付き学術誌や学会で発表されました。

DMDは、男児出生5,000人に1人の割合で発症するまれな遺伝病で、米国での患者数は約50,000人です。DMDという稀な疾患において記録されたニューリフィックスの抗炎症作用の可能性は、自己免疫疾患、多発性硬化症などの希少疾患、さらには尋常性乾癬のような一般的な皮膚疾患にも疾患修飾アジュバントとして研究を拡大する道を開きました。

ニューリフィックスは2018年から日本で市販されている栄養補助食品であり、日本の食品基準に準拠しています。なお、本製品は医薬品、治療薬、診断薬、または病気予防薬ではありません。これまでの研究結果は医学的助言を意図するものではなく、あくまで臨床試験を行い規制当局からの承認を目指すためのものであり、相乗効果を期待する組織からの支援を受けるための情報提供です。RPDDおよびODDの指定は承認を意味するものではありませんが、市場独占権の付与、助成金や研究資金へのアクセス、また迅速な研究の進展など、複数の利点をジーエヌコーポレーションの取り組みにもたらすことが期待されています。

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