NEUROFUSE試験は、上肢神経切断における、継続的な48週間の多施設、無作為化、評価者盲検の第2a相試験であり、標準ケア（SOC）の補助としてのNTX-001と、SOCのみを比較する。
プライマリタイムポイントの計画された中間分析において、NTX-001は標準ケアと比較して、機能と症状の早期かつ持続的な改善を示した。
同社は、2024年の今後の科学会議でのプレゼンテーションに向けてこれらのトップラインの結果を提出予定。
同社は2024年上半期に、今後の後期開発と承認への道をFDAと議論予定。
ペンシルバニア州ウェイン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --神経修復と再生のリーダー企業であるニューラプティブ・セラピューティクスは、末梢神経損傷の治療パラダイムの転換において重要なマイルストーンを達成したことを喜んでお知らせします。NTX-001のNEUROFUSEにおける概念実証を示すことに成功し、末梢神経切断の影響を受けた人々により迅速かつ完全な機能回復を提供できる見通しに、前例のない進歩を示しました。
末梢神経損傷は衰弱をもたらす可能性があり、しばしば感覚および運動機能の喪失につながります。ニューラプティブ・セラピューティクスは、革新的な治療を通じて患者ケアに革命をもたらすことに専念しており、NTX-001は治療の水準を再定義する可能性を秘めています。
NEUROFUSE試験の主要なポイントは以下の通りです。
NEUROFUSE試験は、48週間の多施設共同、無作為化、対照、評価者盲検試験であり、標準治療の補助にNTX-001を使用するケースと、標準治療のみとを比較するものです。試験には60人の患者が登録され、患者は各治療に1:1の割合で無作為に割り当てられました。主要評価項目には、安全性（治療に伴う有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数）および、12週間でのミシガン州ハンドアンケート（MHQ）合計スコアのベースラインからの変化量が含まれていました。また、副次評価項目には、数値疼痛評価尺度（NPRS）、複数の感覚評価、運動機能の測定、Semmes-Weinsteinモノフィラメント試験（SWMT）、患者の全体的な評価の印象（PGIC）が含まれました。
12週間のトップライン結果：
51人の患者が無作為化され、治療意図と安全性の集団に割り当てられました。安全性の主要評価項目は達成されました。NTX-001に関して、NTX-001の投与を受けた患者は、標準治療単体と比較して、より少ない治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を示しました。有効性については、12週後の合計スコアにおけるベースラインでのMHQ変化は、NTX-001による治療はSOCに対して数値的な改善を示しましたが、この全体的な機能評価では統計的優位性は達成されませんでした。ただし、8週間目において、NTX-001には統計的に有意な優位性が確認されました。副次的評価項目では、12週間目にNPRSやPGICにおいて、NTX-001は統計的に有意な優位性を示しました。感覚評価項目は一貫して、NTX-001の数値的優位を示しました。
ニューラプティブ・セラピューティクスの最高執行責任者であり、研究開発担当バイスプレジデントであるエヴァン・ツァニスは、次のように述べています。「NTX-001のNEUROFUSE試験では、前臨床研究と合致する、有望な初期臨床結果が得られました。これらの結果は、NTX-001が標準的な上肢一次神経修復の補助治療として、転帰を有意に改善することで、患者さんが迅速かつより完全に機能を回復し、臨床的に有意な疼痛の改善および、生活の質の改善を実現できる可能性を示すものです。患者さん、そして研究者やスタッフの皆さんに、参加し、研究と科学の進歩に貢献していただいたことに感謝を述べたいと思います。これらの結果を規制当局と検討し、確認研究、そして最終的には承認への道筋を確認できることを楽しみにしております。」
ニューラプティブ・セラピューティクスの会長兼CEOであるロバート・ラディは次のように述べています。「ニューラプティブのビジョンは、末梢神経損傷の治療環境を大幅に改善することです。これらの初期結果は、そのビジョンを実現するための大きな一歩を示すものです。私たちは今後も、患者さんの生活を向上させ、ステークホルダーに価値を創出するというコミットメントを堅持します。」
最先端のメカニズム：NTX-001は、独自の作用メカニズムによって機能します。NTX-001は、切断された軸索微小環境の生物物理学的理解とPEG融合のダイナミクスを統合し、軸索膜を修復して測定可能な神経伝導を回復させます。軸索の連続性を再確立することで、身体の再生プロセスに頼るのではなく、神経変性の根本的な原因に対処します。
一流の専門家との協業：ニューラプティブ・セラピューティクスは、末梢神経損傷の専門家や研究者と提携しています。これらの協業により、NTX-001の開発を進め、神経の修復と再生の科学の前進への当社のコミットメントが強化されました。
後期段階の臨床試験を近日実施：概念実証の成功により、ニューラプティブ・セラピューティクスは現在、NTX-001に関する後期段階のヒト臨床試験を開始する準備を進めています。これは、患者さんに革新的な治療を提供するという当社の使命において極めて重要なステップです。
ニューラプティブ・セラピューティクスおよび、当社の末梢神経損傷治療における先駆的な取り組みに関する詳細情報については、Neuraptive.comをご覧ください。
NTX-001について
NTX-001は、制御された神経隔離室で最適化された特異的な治療シーケンスを使用し、切断された軸索をPEG融合した後のウォーラー変性を防ぐことで、末梢神経損傷患者の機能的転帰を迅速に改善する唯一の外科技術です。
ニューラプティブについて
ニューラプティブ・セラピューティクスは、医師や末梢神経損傷の影響を受ける患者の未充足ニーズに応えるため、新規の治療薬や医療製品の開発に専心するバイオテクノロジー企業です。本社はペンシルベニア州ウェインにあります。詳細情報については、 www.neuraptive.com をご覧ください。
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