オクタガム10%は成人皮膚筋炎患者で有効性と良好な忍容性を示す
スイス・ラーヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは本日、成人の皮膚筋炎（DM）患者を対象に、オクタガム（octagam®）10%［静注用（ヒト）免疫グロブリン］の有効性と安全性を検討したProDERM試験の結果が、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載されたと発表しました（Aggarwal R et al. “Efficacy and safety of intravenous immunoglobulin in dermatomyositis”、「皮膚筋炎に対する免疫グロブリン静脈内投与の有効性と安全性」）。
皮膚筋炎は、皮膚と筋肉の慢性炎症を特徴とする免疫介在性ミオパチーで、皮膚疹と進行性の筋力低下をもたらします。皮膚筋炎は、筋力が低下し内臓が侵されるため、罹患率と死亡率の上昇をもたらします。ProDERM試験の結果が出る以前、米国または欧州でランダム化臨床試験に基づき皮膚筋炎の治療法として承認されたものはありませんでした。
ProDERM（Progress in DERMatomyositis、「皮膚筋炎研究における前進」）試験は、皮膚筋炎を対象に、静注用免疫グロブリン（IVIg）（オクタガム10%）を検討した初の大規模ランダム化臨床試験です。本試験の結果、オクタガム10%は、皮膚筋炎の成人患者に対する有効で忍容性が良好な治療薬であることが実証されました。本試験には、10カ国36施設から95人の成人が組み入れられ、主要な試験結果として下記が報告されています。
- ProDERM試験の主要評価項目は達成され、16週目（二重盲検プラセボ対照期間の終了時点）における奏功者の割合は、オクタガム10%群がプラセボ群と比較して有意に高かった（79%対44%、p <0.001）。
- オクタガム10%投与群の方が、総合改善スコア（TIS）における顕著な改善または中等度以上の改善を達成した割合が有意に高かった。
- オクタガム10%の有効性は、40週目（非盲検延長期間の終了時点）まで維持された。
- オクタガム10%は忍容性が一般的に良好であった。IVIg投与の安全性と忍容性のプロファイルは、これまでに報告されているIVIg投与の安全性成績と一致した。
ピッツバーグ大学メディカルスクールの関節炎・自己免疫疾患センター長でProDERM試験の運営委員会委員長のロヒット・アガーワル医師（MD、MS）は、「皮膚筋炎に対する治療選択肢の欠如は、これまで治療の妨げとなっていました。ProDERM試験と、そのニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンへの掲載は、 本疾患の患者管理における明確なターニングポイントとなり、医師は患者に対し、有効性・安全性・忍容性が証明された効果的な治療選択肢を提供することが可能になりました」と述べています。オクタファルマの取締役で研究開発部門長のウォルフガング・フレンツェル（MD）は、「私たちは、オクタガム10%が、皮膚筋炎を対象とした大規模ランダム化対照試験で有効性が実証された最初の製品であることを大変誇りに思います」と付け加えています。
オクタファルマUSAのフレミング・ニールセン社長は、次のように述べています。「ProDERM試験により、皮膚筋炎の成人患者に対するオクタガム10%の有効性と安全性について、医師は一層の信頼を得ました。ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンの論文は、本疾患に対しこれまで未承認の治療法に頼っていた医療従事者と患者の双方にとって、画期的な出来事です。当社は、患者団体や医療界と協力し、皮膚筋炎患者に貢献する教育プログラムやその他の支援プログラムを開発していきたいと思います。」
皮膚筋炎患者の最適な管理には、早期の診断と治療が重要ですが、診断は大きな困難を伴う場合があります。オクタファルマの取締役で国際事業部門長のオラフ・ウォルター（MD、MBA）は、「オクタファルマは、この希少疾患の早期の発見と管理の改善に傾倒しています。当社の活動には、医療従事者向けの疾患啓発サイト（www.managedermatomyositis.com）の開設や、11月にフィラデルフィアで開催予定の米国リウマチ学会（ACR）総会などの会議への参加が含まれます。ACR総会では、本疾患に関する最新の進歩が共有されます」と述べています。
ProDERM試験の結果を受け、オクタガム10%は、米国で「成人の皮膚筋炎の治療」、欧州で「副腎皮質ステロイド薬を含む免疫抑制剤による治療を受けているか、それらの薬剤に対する不耐性を有するか使用が禁忌となる成人の活動性皮膚筋炎における免疫調節」を適応とした承認を取得しています。
ProDERM試験について
ProDERM試験（NCT02728752）は、皮膚筋炎の成人患者でオクタガム10%の有効性・安全性・忍容性を検討した国際多施設二重盲検ランダム化プラセボ対照第3相臨床試験です。最初の16週間のプラセボ対照期間では、10カ国36施設の患者95人が、4週間ごとにオクタガム10%（2.0 g/kg）またはプラセボのいずれかの投与を受けるようにランダム割り付けされました。その後の非盲検延長期間では、すべての患者がさらに24週間にわたりオクタガム10%の投与を受けました（最初の期間でオクタガム10%を投与されている間に臨床的悪化を示した患者を除く）。主要評価項目は、16週目に治療に奏功した患者の割合としました。
オクタガムについて
オクタガム10%は、静注用の高純度ヒト免疫グロブリンの即時使用可能な液体製剤です。オクタガム10%は、米国、EU、カナダで特発性血小板減少性紫斑病の治療を適応として承認されています。また、EUとカナダで原発性免疫不全症、続発性免疫不全症、ギランバレー症候群の治療での使用、EUと米国で皮膚筋炎、EUで慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）、多巣性運動ニューロパチー（MMN）、川崎病の治療での使用も承認されています。
米国向け：
警告
血栓症、腎機能障害、急性腎不全
オクタガム10%を含め、静注用免疫グロブリン（IGIV）製剤で血栓症が発現する場合があります。リスク因子としては高齢、長期不動状態、凝固能亢進状態、静脈血栓症または動脈血栓症の既往、エストロゲンの使用、血管留置カテーテル、高粘度、心血管危険因子があり得ます。素因のある患者では、静注用（ヒト）免疫グロブリン（IGIV）製剤の投与により、腎機能障害、急性腎不全、浸透圧性腎症、死亡が起こる可能性があります。腎機能障害および急性腎不全は、ショ糖を含むIGIV製剤を投与された患者でより高頻度で発現します。オクタガム10%はショ糖を含んでいません。血栓症、腎機能障害、腎不全のリスクがある患者には、オクタガム10%を実現可能な限り最小の輸液速度で投与してください。患者に対して投与前に十分な水分補給が確実になされるようにしてください。血栓症の徴候や症状をモニターし、高粘度のリスクがある患者では血液粘度の評価を行います。
完全な枠組み警告を含む全処方情報については、こちらをご覧ください。皮膚筋炎の治療を適応としたオクタガム10%の詳細については、こちらをご覧ください。
オクタファルマについて
スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。
オクタファルマは世界で1万人以上の従業員を擁し、免疫療法、血液疾患、集中治療の3治療領域における製品を通じて118カ国の患者の皆様の治療を支えています。
オクタファルマは、7軒の研究開発施設と5軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、スウェーデンに有しており、180軒以上の血漿献血センターを欧州と米国で運営しています。
当社の米国子会社であるオクタファルマUSAは、ニュージャージー州パラマスにあります。オクタファルマは、米国食品医薬品局（FDA）の認可を受けた3軒の最先端生産拠点を運営しており、高いレベルの生産柔軟性を実現しています。
当社ウェブサイト：www.octapharma.com
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