オクタファルマが2019年国際血栓止血学会（ISTH）総会で血友病A患者でのNuwiq®の利点に関する新データを発表

スイス・ラッヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは、オーストラリアのメルボルンで開催中の第27回国際血栓止血学会（ISTH）の科学シンポジウムで血友病Aの患者におけるNuwiq^®の利点に関する新データを報告したと発表しました。「便利な方法で重要なものを守る：未治療患者と個別化予防療法におけるNuwiq^®（Conveniently Protecting What Matters: Nuwiq^® (Simoctocog Alfa) in PUPs and Personalised Prophylaxis）」と題するシンポジウムでは、血友病A患者にとって最も重要な臨床ニーズの一部を取り上げ、未治療患者（PUP）を対象とするNuProtect試験の最終データを初めて発表しました。本シンポジウムはEllis J. Neufeld氏（セントジュード小児研究病院、米国、メンフィス）が司会を務めました。

オクタファルマの血液疾患国際事業部門長であるLarisa Belyanskayaは、次のように述べています。｢私たちは未治療患者を対象とするNuProtect試験の最終データを発表することができて非常にうれしく思います。これらのデータは先の中間解析でNuwiq^®治療中のインヒビター発現率が期待できるものであると報告されたことを裏付けるものとなっています。｣

オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、次のように述べています。｢シンポジウムで報告されたデータはNuwiq^®で積み上げてきた広範な臨床経験をさらに積み増すものです。ISTH総会は国際的な血友病の分野での情報交換にとって重要な土台であり、私たちは未治療患者におけるこれらの安定した新データが血友病Aの治療を改善することに貢献すると考えており、発表できたことを誇りに思います。｣

血友病A患者には1人として同じ病状の者がいないため、治療には各個人の特性とニーズを反映させる必要があります。Robert Klamroth氏（ビバンテス病院、ドイツ、ベルリン）はNuwiq^®による予防療法を個別化するための薬物動態（PK）情報の利用に関するデータを発表しました。NuPreviq試験において、投与量の個別化手法により患者の半数超（57%）が出血に対する効果的な保護を達成しながらNuwiq^®の投与量を1週間に2回未満に減らし、患者の83%は個別化予防療法を受けた6カ月間にわたり自然出血を経験しませんでした。FVIIIインヒビターや治療関連の重篤／重症有害事象は見られませんでした。

インヒビター発現が依然として血友病A、特に未治療患者における重篤な治療合併症となっており、未治療患者の最大35%がFVIIIに対するインヒビターを発現します。Ri Liesner氏（グレート・オーモンド・ストリート病院、英国、ロンドン）は、Nuwiq^®で治療した未治療患者108人のインヒビター発現を検査したNuProtect試験の最終データを初めて発表しました。高力価インヒビターの累積発現率がわずか17.6%で、F8遺伝子のヌル変異でない遺伝子変異を持つ患者でインヒビターを発現した患者はいませんでした。Nuwiq^®の忍容性は良好でした。

インヒビターを発現する血友病A患者において、免疫寛容導入（ITI）療法がインヒビターを除去して効果的なFVIII予防療法を再開できるようにするための臨床的に実証された唯一の方法です。ジョージナ・ホール氏（オックスフォード大学、ジョン・ラドクリフ病院、英国、オックスフォード）はITIでNuwiq^®を使用した実臨床体験を発表し、これまでに治療した10人に8人（80%）の患者でインヒビター除去が達成されたと報告しています。インヒビターを持つ血友病患者にとって新しい治療薬が利用可能になっている中で、ITIをその他の製品と併用することへの関心が高まっています。Carmen Escuriola Ettingshausen氏（ラインマイン血友病センター、ドイツ、フランクフルト・モーフェルデン）は研究者主導のMOTIVATE試験について紹介しました。同試験はインヒビター保有患者で、「標準治療」のITIを、FVIIIとエミシズマブを併用した新規ITIアプローチや、エミシズマブ予防療法のみと比較して有効性と安全性を検討するものです。

Nuwiq^®について

Nuwiq^®は第4世代組み換え型第VIII因子タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています³。Nuwiq^®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィレブランド凝固因子への高い親和性を持っています。Nuwiq^®による治療は、59人の小児⁸を含め、治療歴のある患者（PTPs）としての重度血友病A患者201人（190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました。Nuwiq^®は、治療歴のあるあらゆる年齢群の血友病A患者の治療と出血予防を目的にEU、米国、カナダ、オーストラリア、中南米、ロシアで使用が承認されています。さらに他の国々でのNuwiq^®の承認申請が計画されています。

血友病Aについて

血友病Aは第VIII因子（FVIII）の欠乏を原因とするX連鎖遺伝性疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらします。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。この疾患には世界の男性の5000人から1万人に1人が患っています。世界的に血友病症例の75%が診断ないし治療を受けずに放置されています。注入されたFVIIIに対するFVIII中和抗体（FVIIIインヒビター）の発現が、最も重篤な治療合併症です。FVIIIインヒビター発現の累積リスクは、最大39%に達すると報告されています。

オクタファルマについて

オクタファルマのビジョンは、「情熱が当社を、人々の生活を前進させる新しいヘルスソリューションの提供に駆り立てる」というものです。スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。当社は、当事者意識、誠実さ、リーダーシップ、持続可能性、起業家精神に価値を置きます。

オクタファルマ・グループは2018年に売上高18億ユーロ、営業利益3億4600万ユーロを達し、今後の繁栄を保証するための研究開発と設備投資に2億4000万ユーロの成長投資を実施しました。オクタファルマは世界で8314人の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて115カ国の患者の皆様の治療を支えています。

・血液疾患（凝固障害）

・免疫療法（免疫障害）

・集中治療

オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。

詳細情報については、www.octapharma.comをご覧ください。

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