結果は、鎌状赤血球クリーゼ回数中央値の減少、入院回数の減少、入院の累積日数の減少、急性胸部症候群発症率の低減の4項目で顕著な改善を示す
米カリフォルニア州トーランス市--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- VIEW
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エマウスライフサイエンス社（エマウス）は本日、Endari™（L-グルタミン経口粉末薬）の48週間に及ぶ第3相臨床試験の結果がニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン（NEJM）誌に掲載されたと発表しました。本試験は成人および5歳以上の小児における鎌状赤血球症の急性合併症を軽減するために行われたもので、2017年7月のFDA承認を支えました。
論文では、臨床試験の結果、Endari投与を受けた患者における鎌状赤血球クリーゼの回数がプラセボと比較して有意に25%減少したこと（p=0.005、中央値は3対4）、入院回数が有意に33パーセント減少したこと（p=0.005、中央値は2対3）を報告しています。さらなる知見として、入院の累積日数の41パーセントの減少（p=0.02、中央値は6.5日対11日）、急性胸部症候群（ACS）発症率の60パーセント以上の低減（p=0.003、患者152人中13人（8.6%）が1回以上のACSを経験したのに対して、プラセボ群では78人中18人（23.1%）が経験）が示されました。臨床試験で10%以上に起こった最も一般的な副作用は、便秘、吐き気、頭痛、腹痛、咳、四肢の疼痛、背中の痛み、胸の痛みでした。
論文共著者でエマウスの最高経営責任者(CEO)・創設者の新原豊（MD）は、次のように述べています。｢Endariは5歳以上の小児における鎌状赤血球症の治療薬として初めて承認されたものであり、ここ20年間では成人向けとしても初の治療薬です。世界的なリーチと重要性を持つ雑誌のニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌で試験結果のデータを共有することで、鎌状赤血球症についての認識向上に資すればというのが私たちの希望です。この疾患は生涯にわたる遺伝性血液疾患であり、一般的にアフリカ系の方々に加え、中南米の方々、中東・アジア・インド・地中海の出自を持つ方々が患います。｣
米国鎌状赤血球症協会のプレジデント兼CEOを務めるベヴァリー・フランソア=ギブソン氏は、次のように述べています。｢鎌状赤血球症は米国で数多くの方が患っています。この生命を脅かす疾患には万能薬がない中で、治療選択肢に関しての患者啓発／教育が鎌状赤血球症コミュニティーにとって重要な因子であり続けています。｣
本第3相臨床試験の詳細情報
このランダム化二重盲検プラセボ対照多施設第3相試験では、プラセボとの比較で、1日2回経口投与のEndari（1回につき体重1キログラム当り0.3グラム）の有効性および安全性を評価しました。試験では鎌状赤血球貧血ないし鎌状ß0サラセミアを患った5歳以上で、前年に2回以上の疼痛クリーゼの既往歴がある患者を含めました。スクリーニングの少なくとも3カ月前から安定した用量のヒドロキシウレアの投与を受けていた患者や、48週間の治療期間中にそうした療法を継続していた患者は適格としました。計230人の患者（年齢範囲5～58歳、女性53.9%）を2対1の比率でL-グルタミン（患者152人）とプラセボ（患者78人）にランダム割り付けしました。
鎌状赤血球症について
鎌状赤血球症は変形ヘモグロビンの産生によって特徴付けられる遺伝性血液疾患で、変形ヘモグロビンは重合・繊維化して、赤血球が柔軟性を持った丸形ではなく、固く鎌形のように変形します。鎌状赤血球症の患者は、消耗性の鎌状赤血球クリーゼの発症に見舞われますが、これは固く接着性で柔軟性のない赤血球が血管を閉塞させる場合に起こります。組織に供給される酸素が不十分な組織虚血と呼ばれる状態の結果としての非常に激しい痛みや、炎症を引き起こします。これらのイベントは、入院が必要な急性胸部症候群など、その他にも多様な有害転帰を引き起こす場合があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で何百万人もが罹患しており、未充足の大きな医療ニーズがあります。
Endariについて
Endari（L-グルタミン経口粉末薬）は、成人と5歳以上の小児患者における鎌状赤血球症による急性合併症の軽減を適応として、米国食品医薬品局（FDA）により承認された経口処方薬です。Endariは2017年7月に承認され、指示どおりに使用された場合に成人における鎌状赤血球症による急性合併症の軽減がここ20年近くの間で初めて示された治療薬となります。Endariは、指示どおりに使用された場合に5歳以上の小児患者における鎌状赤血球症による急性合併症の軽減が初めて承認された治療薬でもあります。Endariは米国で希少疾病医薬品の指定を、EUで希少疾病用医薬製品の指定を取得しています。
重要な安全性情報
臨床試験における最も一般的な副作用（発現率10%以上）は、便秘、吐き気、頭痛、腹痛、咳、四肢の疼痛、背中の痛み、胸の痛みでした。
治療中止につながる副作用には、脾機能亢進症、腹痛、消化不良、灼熱感、体熱感のそれぞれ1例が含まれていました。
鎌状赤血球症の5歳未満の小児患者におけるEndariの安全性と有効性は確立されていません。
さらに詳しい情報については、Endariの完全な処方情報（www.ENDARIrx.com/PI）をご覧ください。
エマウスライフサイエンス社について
エマウスライフサイエンス社はバイオ製薬企業として、主として希少疾患の革新的な治療薬・治療法の発見・開発・商業化に携わっています。当社のリードプロダクトであるEndariは、鎌状赤血球貧血と鎌状ß0サラセミアの完了済みの第3相臨床試験において良好な臨床成績を実証しており、FDA承認を取得しています。http://www.emmausmedical.com/をご覧ください。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書（Form
10-K）および四半期決算書（Form
10-Q）が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。
Article Reference
Niihara, Y,et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in
Sickle Cell Disease. NEJM to be published 19 July 2018
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