エマウスライフサイエンス社、第59回アメリカ血液学会年次総会にて、Endari™（L-グルタミン経口粉末薬）に関する第3相臨床試験結果を発表

カリフォルニア州トｰランス市--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --
エマウス社は、2017年12月9日~12日にジョージア州アトランタで開催される第59回米国血液学会（ASH）年次総会で、鎌状赤血球症治療薬Endari（L-グルタミン経口粉末薬）の第3相臨床試験結果を発表する予定です。

尚、 ASHに提出した論文の概要は、以下のサイトで入手できます。https://ash.confex.com/ash/2017/webprogram/Paper108433.html

口頭発表の詳細は以下の通りです。

発表番号：685

首題：鎌状赤血球症におけるL-グルタミンの第3相治験：第1回目と第2回目の危機および平均累積再発イベントの時間分析

疾病名：114.ヘモグロビン症、（サラセミア - 第2相臨床試験を除く）

開催日：2017年12月11日（月曜日）

時間：午後2時45分〜午後4時15分

会場：ジョージア世界会議センター、Bビルディング、3階、B308-B309

提示された結果は、平均累積危機数が48週間の臨床試験で約25％減少したことを示しました。米国食品医薬品局によって承認されたEndariは、成人および5歳以上の小児患者における鎌状赤血球症の急性合併症を軽減することが示されています。
臨床試験で10％以上起こった最も一般的な副作用は、便秘、吐き気、頭痛、腹痛、咳、四肢の疼痛、背中の痛み、および胸の痛みでした。
Endariは、鎌状赤血球症の小児患者にとっては最初のFDA承認の治療法であり、成人患者にとっても約20年ぶりの新しい治療法です。
Endariは、米国では、希少疾病医薬品(Orphan Drug )の指定を、欧州連合（EU）でも、希少疾病用医薬製品(orphan
Medicinal Product)の指定を受けています。

鎌状赤血球症について

鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害であり、別の形態のヘモグロビンの生成を特徴としています。このヘモグロビンは重合して繊維質になり、その結果、赤血球は硬直し、形態を変え、柔らかくて丸みを帯びた形状から鎌状になります。鎌状赤血球症の患者は鎌状赤血球クリーゼの消耗性の症状を患います。この症状は硬直した粘着性かつ非柔軟性の赤血球が血管を塞ぐ時に発現します。鎌状赤血球クリーゼは組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こします。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で数百万人の患者がいるものの、その医療ニーズはあまり満たされていません。

エマウスライフサイエンス社について

エマウスライフサイエンス社は、希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究は、ハーバーUCLAメディカルセンターのロスアンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書（Form
10-K）および四半期決算書（Form
10-Q）が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。

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