スイス・ラッヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） --
オクタファルマは米国のオーランドで開催される今年のWFH世界大会にて、血友病Aとフォン・ヴィルブランド病（VWD）におけるオクタファルマの最近の成果を取り上げた2件のシンポジウムならびに数多くのポスターおよび学術発表を含め、さまざまな活動を後援します。
1件目のシンポジウムは2016年7月25日（月曜）に開催される「複雑な課題の簡単な解決法：VWDと血友病Aにおける今日の課題への対処」で、Erik
Berntorp教授（スウェーデン・マルモのルンド大学）が司会を務め、VWD患者と血友病A患者の管理における今日の臨床的課題を検討します。周術期の患者の出血管理を含め、VWD患者に対する予防療法に関する新たな知見について議論し、また女性におけるVWDと関連した特殊な問題を取り上げます。FVIIIインヒビターを持つ血友病A患者における免疫寛容導入での使用を含め、wilate®を使用した最近の臨床経験が発表されます。wilate®はVWFとFVIIIの両因子を1:1の生理学的比率で含む2種ウィルス不活性化VWF/FVIII高純度濃縮製剤です。
現在の血友病A治療における主要な問題には、インヒビター発生とFVIII注入のための頻繁な静脈アクセスの必要性があります。オクタファルマのヒト細胞株由来組み換え型FVIIIとなるNuwiq®（Human-cl
rhFVIII）®は、化学的修飾や他のいずれかのタンパク質との融合なしにヒト細胞株から誘導した第4世代rFVIIIで、非ヒト抗原エピトープを持っていません1,2。Nuwiq®の開発目的は、FVIIIインヒビターの問題と、予防療法中に必要とされる頻繁な注入への対処です。
2件目のシンポジウムは7月27日（水曜）に開催される「血友病Aでのヒト細胞株由来rFVIIIに着目：治療歴のない患者（PUP）および治療歴のある患者（PTP）におけるNuwiq®の臨床経験に関する最新情報」で、クレイグ・ケスラー教授（米ワシントンDCのジョージタウン大学医療センター）が司会を務め、血友病Aにおける現在の複雑な諸問題と、Nuwiq®に関する最新の経験について議論する機会を提供します。血友病A患者の生涯を通じたインヒビター発生リスクにつき、年齢や外科手術における集中治療の必要性などの要因を考慮に入れて検討を行います。PUPでのNuwiq®の臨床研究の新しい中間データと、薬物動態に基づいた個別化予防療法が持つ重要性と注入回数および出血率を低減するNuwiq®の潜在力について発表が行われます。
また大会中に次の学術ポスターの発表も行われます。
Nuwiqを取り上げたポスター：
「治療歴があり、過去に日常的な予防療法を受けた重度血友病A成人患者でのNuwiq®（Human-cl
rhFVIII）による個別化予防療法」（Individualized prophylaxis with Nuwiq®
(Human-cl rhFVIII) in previously treated adults with severe
haemophilia A who had received regular routine prophylaxis in the
past）routine therapy
「重度血友病AのPUP（治療歴のない患者） - Nuwiq®
(NuProtect)の免疫原性・有効性・安全性を評価するGCP研究」（PUPs with Severe Haemophilia A - A
GCP Study Evaluating the Immunogenicity, Efficacy and Safety of Nuwiq®
(NuProtect)）
「治療歴のある重度血友病A患者でのNuwiq®による個別化予防療法における個人別のベースラインにおけるトロンビン生成および出血率」（Individual
baseline thrombin generation and bleeding rate during personalized
prophylaxis with Nuwiq® in previously treated patients with
severe haemophilia A）
「治療歴がある重度血友病A小児患者でのHuman-cl rhFVIIIの長期免疫原性・安全性・有効性」（Long-term
Immunogenicity, Safety and Efficacy of Human-cl rhFVIII in Previously
Treated Children with Severe Haemophilia A）
治療歴がある小児患者および成人患者を対象とした臨床試験でのNuwiq®の使用経験」（Experience with
Nuwiq® in clinical trials with previously treated
paediatric and adult patients）
Wilateを取り上げたポスター：
「フォン・ヴィルブランド病（VWD）患者におけるVWF/FVIII濃縮製剤の安全性と有効性に関するサーベイランス研究 -
進行中の研究（Wil-20）からのデータ報告」（Surveillance Study of Safety and Efficacy of a
VWF/FVIII concentrate in patients with von Willebrand disease (VWD) –
data report from an ongoing study (Wil-20)）
Octanateを取り上げたポスター：
「観察的免疫寛容誘導研究（ObsITI）における血友病Aインヒビター患者での第VIII因子／フォン・ヴィルブランド因子単独濃縮製剤による免疫寛容誘導」（Immune
tolerance induction in haemophilia A inhibitor patients with a single
factor VIII/von Willebrand factor concentrate in an observational
immune tolerance induction study (ObsITI)）
高力価インヒビターを持つ血友病A成人患者における免疫寛容誘導（ITI）への応答の予測因子としての疾患重症度」（Disease
severity as a predictor of response to immune tolerance induction
(ITI) in adult patients with haemophilia A and high titer inhibitors）
フィブリノーゲンを取り上げたポスター：
「先天性フィブリノーゲン欠乏症患者での2種類のフィブリノーゲン濃縮製剤の薬物動態（PK）比較：最終解析」（Pharmacokinetic
(PK) Comparison of Two Fibrinogen Concentrates in Patients with
Congenital Fibrinogen Deficiency: final analysis.）
フォン・ヴィルブランド病について
VWDは遺伝性出血性疾患の中で最も一般的なもので、人口の約1%はVWF濃度が正常値より低くなっています。VWDは1型（一般的に軽症）、2型（易変）、3型（重症）に分類されます。VWDの症状は通常、血小板機能異常症の症状で、鼻血、皮膚のあざや血腫、ささいな傷による長時間の出血、口腔出血、月経出血過多が含まれます。消化管出血は比較的まれですが、発生した場合は非常に重篤となり得ます。重度のVWF欠乏、またはVWF/FVIII間の相互作用の特異的欠如は、二次的な中等度のFVIII欠乏をもたらします。これらの患者は関節出血や、筋肉・脳を含む軟組織内の出血など、むしろ血友病に特徴的な症状を示す場合があります。
血友病Aについて
血友病AはFVIII欠乏を原因とするX連鎖遺伝性疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらします。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。血友病Aは世界で男性の5000人から1万人に1人が患っています。世界的に血友病症例の75%は診断ないし治療を受けずに放置されています。最も重篤な治療合併症は、注入されたFVIIIに対するFVIII中和抗体（FVIIIインヒビター）の発生です。FVIIIインヒビター発生の累積リスクは現在、38%に達すると報告されています。
オクタファルマについて
スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。
同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。
オクタファルマは世界で約6400人の従業員を擁しており、以下の3つの治療領域における製品を通じて、105カ国以上の患者の皆様の治療を支えています。
• 集中治療
• 血液疾患（凝固障害）
• 免疫療法（免疫障害）
オクタファルマは、最先端の製造施設5棟をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。
詳細情報については、www.octapharma.comをご覧ください。
References:
1. FDA Memorandum to Octapharma dated 09 October 2014, reference STN
125555\0
2. Kannicht et al. Thrombosis Research 2013;131: 78–88
businesswire.comのソースバージョン: http://www.businesswire.com/news/home/20160722005358/en/
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