NANO MRNA Research Memo（3）：mRNA医薬を主力としたパイプラインの再編と強化
FISCO 2024年02月20日 14:23:00
*14:23JST NANO MRNA Research Memo（3）：mRNA医薬を主力としたパイプラインの再編と強化 ■パイプラインの動向
1. mRNA医薬パイプライン
NANO MRNA<4571>はその創薬研究部門、mRNA IPG ユニットを新設し、既に花王との提携など創薬活動を無事に離陸、本格稼働させ、IP Generator モデル運用の 2 年目となる本年には、IPを取得するとともに、協業などを活用し新たなシードを拡充、IP 創出サイクルを確立し、mRNA 医薬創出力で 世界の最前線に立つ段階へステップアップを果たすとしている。
(1) RUNX1 mRNA（変形性膝関節症治療薬）
RUNX1 mRNA医薬は、ヒト転写因子RUNX1のmRNAを、膝関節腔内に直接投与し損傷した軟骨の再生を促進する変形性膝関節症の新しいタイプの治療薬である。本件開発のため、2021年4月、アクセリードと合弁会社である(株)PrimRNAを設立し、アクセリード傘下にあるAxcelead Drug Discovery Partners(株)との協業などにより開発を推進し、現在、医薬品医療機器統合機構（PMDA）と医師主導第I相臨床試験開始に向けた相談を進めている。なお、本プロジェクトは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に採択されている。
(2) 免疫寛容誘導
花王との共同研究テーマであり、花王が持つ免疫制御技術を応用したアレルギー疾患向けmRNA医薬である。共同研究では既にモデルでの有効性を確認しており、順調にいけば2年後にはIP創出の期待がかかる。
(3) 感染症予防
AMEDの先進的研究開発戦略センター（SCARDA）事業※にmRNA医薬を開発するための日本発のCap化技術を持つ名古屋大学発ベンチャーCrafton Biotechnology(株)のmRNAワクチンの開発が採択された。
同社は、分担企業として本製剤の非臨床試験及び臨床試験を担当する。
※国防の観点から、新型コロナウイルス感染症などの対策として、戦略性を持った研究費の助成機能を強化すべく（1件当たり数十億円程度の研究助成金）SCARDAが設置されている。
(4) 皮膚疾患
加齢などに伴う皮膚組織の変性修復を行うmRNA医薬である。ターゲットとする症状の選定と標的とする遺伝子は既に決定済みである。今後、本格的な高齢化社会が続くなか、同開発候補品への追い風が吹くと思われる。同社は、非臨床データが整い次第、研究成果を開示し、共同研究やライセンスアウトをしていく方針である。
(5) その他
眼科領域と耳鼻科領域については、既に標的疾患、標的遺伝子は決定している。これらのmRNA医薬はFirst-in-classのプロジェクトのためリスクが伴うが、アンメットニーズの高い領域のため、成功すれば同社にとってかなりの利益になると期待できる。
新領域：mRNA医薬の世界的パイオニアである米国Moderna社を先頭に各バイオベンチャー企業の研究開発は活発に進められている。同社でも遺伝性疾患など新たな領域も検討を進めている。これらについては、バイオベンチャーとの交流を通じた技術融合なども視野に入れている。
2. mRNA以外の開発パイプライン
(1) TUG1 ASO（膠芽腫）
TUG1 ASO医薬（膠芽腫）は、脳腫瘍の中でも特に悪性度が高い膠芽腫（こうがしゅ）を適応症とするASO（アンチセンスオリゴ）医薬である。本件は、国立大学法人東海国立大学機構名古屋大学が、AMEDの「革新的がん医療実用化研究事業」に2期続けて採択されているプロジェクトであり、2024年2月に医師主導治験（治験責任医師：名古屋大学大学院医学系研究科脳神経外科学 齋藤竜太教授）が開始された。同社は、これまでも参画機関として治験薬の製造法の確立及びその供給と非臨床試験を実施してきており、引き続き、製剤の供給を行う。
(2) 乳がん：siRNA/PRDM14
本件の医師主導治験は、最高用量レベルまで進捗し、安全性、有効性の確認と併行して、血中動態の解析が進んでいる。なお、PRDM14で使用する新たなポリマーDDS（片岡一則博士が発明した新規ポリマー技術）は、2024年1月に医師主導治験（名古屋大学）が開始されたTUG1ASOにも用いられており、PRDN14 のヒトにおける安全性及び薬物動態の成績はTUG1ASOにとっても重要であり、追い風となる可能性がある。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 清水啓司）
＜SI＞
1. mRNA医薬パイプライン
NANO MRNA<4571>はその創薬研究部門、mRNA IPG ユニットを新設し、既に花王との提携など創薬活動を無事に離陸、本格稼働させ、IP Generator モデル運用の 2 年目となる本年には、IPを取得するとともに、協業などを活用し新たなシードを拡充、IP 創出サイクルを確立し、mRNA 医薬創出力で 世界の最前線に立つ段階へステップアップを果たすとしている。
(1) RUNX1 mRNA（変形性膝関節症治療薬）
RUNX1 mRNA医薬は、ヒト転写因子RUNX1のmRNAを、膝関節腔内に直接投与し損傷した軟骨の再生を促進する変形性膝関節症の新しいタイプの治療薬である。本件開発のため、2021年4月、アクセリードと合弁会社である(株)PrimRNAを設立し、アクセリード傘下にあるAxcelead Drug Discovery Partners(株)との協業などにより開発を推進し、現在、医薬品医療機器統合機構（PMDA）と医師主導第I相臨床試験開始に向けた相談を進めている。なお、本プロジェクトは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に採択されている。
(2) 免疫寛容誘導
花王との共同研究テーマであり、花王が持つ免疫制御技術を応用したアレルギー疾患向けmRNA医薬である。共同研究では既にモデルでの有効性を確認しており、順調にいけば2年後にはIP創出の期待がかかる。
(3) 感染症予防
AMEDの先進的研究開発戦略センター（SCARDA）事業※にmRNA医薬を開発するための日本発のCap化技術を持つ名古屋大学発ベンチャーCrafton Biotechnology(株)のmRNAワクチンの開発が採択された。
同社は、分担企業として本製剤の非臨床試験及び臨床試験を担当する。
※国防の観点から、新型コロナウイルス感染症などの対策として、戦略性を持った研究費の助成機能を強化すべく（1件当たり数十億円程度の研究助成金）SCARDAが設置されている。
(4) 皮膚疾患
加齢などに伴う皮膚組織の変性修復を行うmRNA医薬である。ターゲットとする症状の選定と標的とする遺伝子は既に決定済みである。今後、本格的な高齢化社会が続くなか、同開発候補品への追い風が吹くと思われる。同社は、非臨床データが整い次第、研究成果を開示し、共同研究やライセンスアウトをしていく方針である。
(5) その他
眼科領域と耳鼻科領域については、既に標的疾患、標的遺伝子は決定している。これらのmRNA医薬はFirst-in-classのプロジェクトのためリスクが伴うが、アンメットニーズの高い領域のため、成功すれば同社にとってかなりの利益になると期待できる。
新領域：mRNA医薬の世界的パイオニアである米国Moderna社
2. mRNA以外の開発パイプライン
(1) TUG1 ASO（膠芽腫）
TUG1 ASO医薬（膠芽腫）は、脳腫瘍の中でも特に悪性度が高い膠芽腫（こうがしゅ）を適応症とするASO（アンチセンスオリゴ）医薬である。本件は、国立大学法人東海国立大学機構名古屋大学が、AMEDの「革新的がん医療実用化研究事業」に2期続けて採択されているプロジェクトであり、2024年2月に医師主導治験（治験責任医師：名古屋大学大学院医学系研究科脳神経外科学 齋藤竜太教授）が開始された。同社は、これまでも参画機関として治験薬の製造法の確立及びその供給と非臨床試験を実施してきており、引き続き、製剤の供給を行う。
(2) 乳がん：siRNA/PRDM14
本件の医師主導治験は、最高用量レベルまで進捗し、安全性、有効性の確認と併行して、血中動態の解析が進んでいる。なお、PRDM14で使用する新たなポリマーDDS（片岡一則博士が発明した新規ポリマー技術）は、2024年1月に医師主導治験（名古屋大学）が開始されたTUG1ASOにも用いられており、PRDN14 のヒトにおける安全性及び薬物動態の成績はTUG1ASOにとっても重要であり、追い風となる可能性がある。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 清水啓司）
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情報提供元： FISCO